Российская фармацевтическая компания «Амедарт» планирует в 2027 году вывести на рынок препарат для лечения муковисцидоза. В феврале—апреле 2026 года она получила четыре разрешения Минздрава на проведение клинических исследований.
В протоколах указано, что исследования проводятся на биоэквивалентность и рассчитаны на здоровых добровольцев, а не на пациентов с муковисцидозом. КИ на биоэквивалентность проверяют, дает ли препарат схожую концентрацию действующих веществ в крови, но не оценивают клиническую эффективность и безопасность у больных.
Оригинальный таргетный препарат производится зарубежной компанией и с 2021 года был доступен российским пациентам через благотворительные механизмы. В 2023 году на рынке появился зарубежный дженерик «Трилекса» аргентинского производства, который зарегистрирован и поставляется в страну — в том числе по госконтрактам через российского дистрибьютора.
Представители дистрибьюторских компаний связаны с крупными фармацевтическими группами, участвующими в государственных закупках и поставках лекарств.
По данным закупок, ориентировочная стоимость одной упаковки оригинального препарата составляла порядка 1,2–1,5 млн рублей, у аргентинского аналога цена отмечалась на уровне примерно 800 тысяч рублей. В среднем пациенту требуется около 12–13 упаковок в год.
Родительские сообщества пациентов с муковисцидозом выступали против массовой замены оригинального препарата на дженерик: более тысячи человек подписали коллективный отказ от применения аналога, выражая опасения по поводу эффективности и безопасности.
«На сегодняшний день мы видим, что многим пациентам препарат не подходит — либо из‑за побочных явлений, либо из‑за ухудшения состояния. Сейчас практически невозможно оформить побочный эффект на этот препарат: врачи отказывают в фиксации, требуют повторного стационарного приема и оказывают давление на пациентов.»
Небольшие наблюдения за пациентами, переходившими на дженерик, в ряде случаев показывали сопоставимую краткосрочную динамику функции легких и некоторых биомаркеров в течение нескольких месяцев. Однако такие данные не заменяют полноценных исследований эффективности и безопасности у пациентов с муковисцидозом.
В апреле 2026 года пациенты обратились в надзорные органы с жалобами на то, что регистрируются не все нежелательные реакции, а инструкции к препарату не корректируются. В числе указанных побочных эффектов отмечались диарея, потеря веса, сердечно‑сосудистые и дыхательные нарушения. Также поступали заявления о том, что в отдельных больницах отказываются фиксировать жалобы пациентов.
«Это опыты, которые ставят на людях с муковисцидозом. О реальных побочках и проблемах тех, кому заменили оригинал, молчат. Никто не помогает вернуться на оригинал, даже когда на дженерике люди начинают терять вес, силы и функцию легких.»
В официальном ответе ведомства по обращениям пациентов указано, что на препарат зарегистрировано 61 сообщение о 35 случаях развития нежелательных реакций. Наиболее часто отмечались желудочно‑кишечные нарушения, изменения лабораторных показателей, нарушения со стороны дыхательной и нервной систем, а также сердечно‑сосудистые реакции.
Регуляторы заявляют, что к моменту рассмотрения жалоб не получено данных, которые бы изменяли соотношение пользы и риска и позволяли приостановить применение или отменить регистрацию препарата. Тем не менее общественные организации и семьи пациентов продолжают требовать прозрачных данных о безопасности и доступности терапий.
